약이 되기 전에
누군가 유전자 하나를 골랐다
세상에 유전자는 약 2만 개 있습니다. 그중 하나를 골라 "이걸 막으면 이 병이 낫는다" 고 걸어 보는 일 — 그것이 표적 발굴입니다. 틀리면 뒤의 십 년이 통째로 헛일이 돼요.
이 20강에서는 한 회사가 공개한 파이프라인 14개를 하나씩 뜯습니다. 유전자가 무엇인지부터 시작해서, TNIK · WRN · MAT2A · KIF18A 같은 이름들이 각각 어떤 물음의 답으로 나왔는지까지. 파이썬은 이 페이지 안에서 바로 실행됩니다. 설치할 것은 없습니다.
이렇게 배웁니다
🎯이름부터 논리까지
TNIK · WRN · QPCTL — 암호 같은 이름 열넷을 하나씩 풉니다. 무슨 유전자이고, 어느 병이고, 왜 하필 그것인지.
🧬아무것도 모른다고 치고
유전자가 무엇인지, 단백질이 무엇인지부터 시작합니다. 생물 수업을 들은 적 없어도 됩니다.
💀여섯 가지 발굴 논리
합성치사 · 결손 · 경로 중독 · 저항성 · 선택성 · 자료. 열넷을 이 여섯 칸에 꽂고 나면 새 표적도 스스로 분류할 수 있습니다.
🛠️만지며 익히기
강마다 실험실 위젯이 하나씩 — 유전자를 끄고, 세포를 죽이고, 환자를 골라 내는 일을 슬라이더로 직접 돌려 봅니다.
전체 커리큘럼
01
약이 되기 전에 — 누군가 유전자 하나를 골랐다
insilico.com/pipeline (2026-08-30) · Ren F, et al. Nature Biotechnology 43:63–75 (2025)
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02
유전자와 단백질 — 설계도와 기계
표적 이름을 읽기 위해 필요한 최소한
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03
표적이 되려면 — 붙잡을 홈이 있어야 한다
Hopkins AL, Groom CR. Nature Reviews Drug Discovery 1:727–730 (2002) · Santos R, et al. Nat Rev Drug Discov 16:19–34 (2017)
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04
여섯 가지 발굴 논리 — 열넷을 꽂을 칸
insilico.com/pipeline 의 프로그램 14개 · 설명문은 그 페이지 원문 그대로
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05
TNIK — 자료가 먼저 이름을 냈다
Ren F, et al. Nature Biotechnology 43:63–75 (2025) · 파이프라인 원문 “TNIK Inhibitor: Treating Fibrotic diseases of the Lung and Kidney”
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06
3CLPro — 우리 몸에 없는 가위를 친다
파이프라인 원문 “Orally Available covalent irreversible 3CLPro Inhibitor…” · 선례: 니르마트렐비르(2021)
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07
PHD — 몸이 이미 가진 산소 스위치를 빌린다
Kaelin·Ratcliffe·Semenza 2019년 노벨생리의학상 · 파이프라인 원문 “Proline Hydroxylase (PHD) Inhibitors: … IBD and Chronic Kidney Disease”
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08
합성치사 — 밧줄 두 개 중 하나는 이미 끊겼다
Bryant HE, et al. Nature 434:913 (2005) · Farmer H, et al. Nature 434:917 (2005) · Kaelin WG. Nat Rev Cancer 5:689 (2005)
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09
USP1 — 이미 끊긴 밧줄 옆의 마지막 밧줄
Lim KS, et al. Molecular Cell 72:925 (2018) · 파이프라인 원문 “USP1 Inhibitor for the treatment of BRCA-mutant cancer”
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10
WRN — 900개 세포주를 한꺼번에 물어서 찾았다
Chan EM, et al. Nature 568:551 (2019) · Behan FM, et al. Nature 568:511 (2019) · 파이프라인 원문 “WRN Inhibitor: Treating microsatellite instability-high (MSI-H) cancers”
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11
MAT2A — 같이 지워진 유전자가 남긴 빈틈
Kryukov GV, et al. Science 351:1214 (2016) · Mavrakis KJ, et al. Science 351:1208 (2016) · Marjon K, et al. Cell Reports 15:574 (2016)
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12
CDK12 — 없던 약점을 만들어 낸다
Blazek D, et al. Genes Dev 25:2158 (2011) · Dubbury SJ, et al. Nature 564:141 (2018) · 파이프라인 원문 “CDK12 Inhibitor: Treating Tumors by Induction of BRCAness”
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13
KIF18A — 흔들리는 세포만 붙잡는 모터
Cohen-Sharir Y, et al. Nature 590:486 (2021) · Quinton RJ, et al. Nature 590:492 (2021) · Marquis C, et al. Nat Commun 12:1213 (2021)
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14
KAT6 — 유전자를 켜 두는 손잡이
Baell JB, et al. Nature 560:253 (2018) · 파이프라인 원문 “KAT6 Inhibitor: Treatment of ER+/HER2- Breast Cancer”
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15
TEAD — 못 건드린다던 것에서 주머니를 찾았다
Chan P, et al. Nature Chemical Biology 12:282 (2016) · Noland CL, et al. Structure 24:179 (2016) · 파이프라인 원문 “Pan-TEAD Inhibitor: Treating Mesothelioma, and Solid Tumors”
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16
FGFR2/3 — 형제 넷 중 둘만 골라 막는다
파이프라인 원문 “FGFR2/3 Dual Inhibitor: Treatment of Solid Tumors” · 선례: 에르다피티닙(2019) · 페미가티닙(2020)
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17
QPCTL · ENPP1 · DGKA — 죽이는 것은 약이 아니다
Logtenberg MEW, et al. Nature Medicine 25:612 (2019) · Li L, et al. Nat Chem Biol 10:1043 (2014) · Zha Y, et al. Nature Immunology 7:1166 (2006)
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18
표적이 무너지는 다섯 가지 길
Begley CG, Ellis LM. Nature 483:531 (2012) · Lin A, et al. Science Signaling 12:eaaw8412 (2019)
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19
실습 종합 — 파이프라인 열넷에 점수를 매긴다
1~18강에서 만든 기준을 한 표로 · 점수는 이 강의가 매긴 값이며 회사의 평가가 아닙니다
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20
정리 — 말할 수 있는 것과 말할 수 없는 것
이 강의가 쓴 자료의 한계와, 그럼에도 남는 것
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