약이 되기 전에 — 누군가 유전자 하나를 골랐다

약국에 있는 알약 하나를 생각해 봅시다. 그 알약은 몸에 들어가서 무언가 하나에 달라붙습니다. 대개는 우리 몸 안의 단백질 하나예요. 달라붙어서 그 단백질이 하던 일을 멈추게 하거나, 반대로 더 하게 만듭니다.

그 달라붙는 상대를 표적(target) 이라고 부릅니다. 그리고 그 표적을 만들어 내는 설계도가 유전자예요.

그러니까 새 약을 만드는 일은 이렇게 시작합니다.

이 물음에 답하는 일을 표적 발굴(target discovery) 이라고 합니다. 이 강의 스무 강이 전부 이 한 가지 이야기예요.

실제로 그 실패는 흔합니다. 사람에게 처음 넣어 본 약 중에서 끝까지 가서 허가를 받는 것은 열에 하나쯤입니다. 그리고 중간에 엎어지는 가장 큰 이유는 "독해서" 가 아니라 "효과가 없어서" 예요. 효과가 없다는 말은 대개 표적이 틀렸다는 뜻입니다.

그래서 표적을 더 잘 고르는 법을 두고 오랫동안 다툼이 있었습니다. 그리고 최근 십 년 사이에 새 방법이 하나 들어왔어요 — 사람이 논문을 읽고 고르는 대신, 기계가 자료를 읽고 후보를 내놓는 방식입니다.

이 강의가 재료로 쓰는 것이 그런 회사 한 곳의 공개 파이프라인입니다. 프로그램 열넷의 이름과 적응증이 웹페이지에 그대로 적혀 있어요. 우리는 그 열넷을 한 줄씩 뜯어보면서, 각각이 어떤 물음의 답이었는지를 배웁니다.

먼저 알아 둘 것. 이 강의는 회사 홍보가 아닙니다. 우리가 그 파이프라인을 쓰는 이유는 딱 하나 — 표적 발굴의 논리가 열네 가지나 한자리에 모여 있는 목록이 흔치 않기 때문입니다.

그리고 모르는 것은 모른다고 적습니다. 그 페이지에서 각 프로그램이 어느 임상 단계에 있는지는 받아 온 자료에 들어 있지 않았습니다. 그래서 이 강의는 단계를 말하지 않아요. 지어내지 않았습니다.

다음 강에서는 한 걸음 물러섭니다. 유전자가 무엇이고 단백질이 무엇인지부터요. 생물 수업을 들은 적이 없어도 괜찮습니다. 필요한 것은 딱 두 문단 분량입니다.