유박사의 임상 2·3상과 허가 첫걸음

얼마나 있어야
팔아도 된다고 하는가

1상은 견딜 수 있다까지만 말합니다. 그 다음부터가 이 20강입니다 — 2상에서 용량을 고르고, 3상에서 몇 명이 필요한지를 계산하고, 무엇을 1차로 잴지 미리 못박고, 중간에 들여다볼 때마다 알파를 나눠 쓰고, 마지막에 서류를 쌓아 규제기관 앞에 섭니다. 재료는 폐섬유증에서 실제로 허가까지 간 두 약의 시험들입니다. 파이썬은 이 페이지 안에서 바로 실행됩니다.

🐍 Python🏛️ 허가📐 검정력 🎲 층화배정👀 중간분석👯 쌍둥이 시험🇰🇷 한국어

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이렇게 배웁니다

📐숫자로 정한다

3상에 몇 명이 필요한가는 취향이 아니라 계산입니다. 효과크기·분산·알파·검정력 네 개를 넣으면 사람 수가 나옵니다. 슬라이더로 직접 돌려 봅니다.

👯두 번 한 시험

규제기관은 왜 같은 시험을 두 번 요구할까요. 그리고 한 번만 성공하면 어떻게 될까요 — 실제로 그런 일이 있었고, 그 약도 결국 허가되었습니다.

🚧미리 못박는다

1차 평가변수·검정 순서·중간분석 시점은 자료를 보기 전에 정해 둡니다. 나중에 정하면 무엇이 무너지는지를 직접 돌려 봅니다.

🏛️문 앞까지

시험이 끝나면 서류가 됩니다. CTD 다섯 모듈, 심사 기간, 자문위원회, 그리고 라벨 한 문장이 어느 시험에서 나왔는지까지 따라갑니다.

전체 커리큘럼

견딜 수 있다에서 나은가로 — 이 20강이 서는 자리

Wong 2019 · 1상을 넘긴 약의 대부분은 여기서 죽는다

2상 — 처음으로 환자에게 묻는다

TOMORROW (NCT00514683) · 432명 · 다섯 군

용량탐색 — 가장 센 용량이 가장 좋은 용량은 아니다

용량-반응 곡선의 모양과 평평해지는 지점

무엇을 재는가 — 진짜 결과와 대신 재는 것

FVC 는 왜 1차 평가변수가 되었나, 그리고 그 대가는

달라졌다와 달라서 좋다 — 통계적 유의와 임상적 의미

MCID · 사람 수만 늘리면 무엇이든 유의해진다

검정력 — 몇 명이 필요한지는 계산으로 나온다

효과크기 · 분산 · 알파 · 검정력, 네 개를 넣으면 사람 수가 나온다

층화배정 — 그냥 섞으면 안 되는 경우

배정은닉 · 블록 · 층, 그리고 왜 봉투를 쓰지 않는가

무엇과 견주는가 — 위약이냐 지금 쓰는 약이냐

헬싱키 선언 33조 · 이미 치료제가 있을 때의 위약

비열등성 — '더 낫다' 가 아니라 '많이 나쁘지는 않다'

마진 Δ 를 어디에 긋는가, 그리고 왜 그 선이 시험 전에 정해져야 하는가

배정된 대로 분석한다 — ITT 와 중간에 그만둔 사람들

ITT · PP · 결측 자료, 그리고 '끝까지 한 사람만 세면' 생기는 일

중간에 들여다보기 — 볼 때마다 알파를 쓴다

DSMB · 알파 소비 함수 · 무익성 중단

쌍둥이 시험 — 같은 설계로 두 번 하는 이유

INPULSIS-1 · INPULSIS-2 · CAPACITY 004 · CAPACITY 006

2차 평가변수의 순서 — 위가 막히면 아래는 못 본다

다중성 · 계층적 검정 · 게이트키핑

하위군 분석 — 눈에 띄는 하나가 가장 위험하다

숲그림 읽는 법 · 교호작용 검정 · 미리 정한 하위군

이득과 위해를 한 저울에 — 허가는 통계가 아니라 판단이다

3상의 안전성 수집 · NNT 와 NNH · 저울이 기울지 않을 때

시험이 서류가 된다 — CTD 다섯 모듈

IND 와 NDA/BLA 의 차이 · 공통기술문서의 구조

심사 — 시계가 도는 동안 무슨 일이 일어나나

표준심사와 우선심사 · 자문위원회 · 보완요구

허가사항 — 시험이 그대로 문장이 된다

적응증 · 용법용량 · 경고, 그리고 각 문장의 출처

실습 종합 — 요약값 넷으로 INPULSIS 를 다시 그린다

심사관이 하는 일의 축소판 · 신뢰구간을 손으로 되살리기

허가되었다 — 그래서 무엇을 알게 되었나

말할 수 있는 것과 없는 것 · 그리고 4상