15강 / 20강

이득과 위해를 한 저울에 — 허가는 통계가 아니라 판단이다

3상의 안전성 수집 · NNT 와 NNH · 저울이 기울지 않을 때

1차 평가변수가 유의했습니다. 그러면 허가일까요?

아닙니다. 이제 다른 쪽 접시를 올립니다.

🎁

이득

얼마나 좋아지나 · 몇 명 중 몇 명에게

⚠️

위해

어떤 이상반응이 · 얼마나 자주 · 얼마나 심하게

🩹

맥락

이 병에 다른 치료가 있는가 · 얼마나 심한 병인가

같은 부작용이라도 감기약에서는 허가를 막고 말기암 약에서는 통과합니다. 저울의 눈금이 병마다 다르기 때문입니다.

고등학생허가는 통계가 아니라 판단이다

1차 평가변수가 유의하면 자동으로 허가될까요? 아닙니다.

규제기관이 저울에 올리는 것	내용
이득	효과의 크기 · 임상적 의미
위해	부작용의 종류·빈도·심각도
불확실성	자료가 얼마나 튼튼한가
대안	다른 치료가 있나
병의 중증도	—

같은 부작용이라도 치명적인 병에서는 용인되고 가벼운 병에서는 안 됩니다.

고등학생NNT와 NNH

지표	뜻
NNT	한 명이 이득을 보려면 몇 명을 치료해야
NNH	한 명이 해를 입으려면 몇 명을 치료해야

NNT < NNH 이면 이득이 위해보다 자주 일어납니다.

예	해석
NNT 20, NNH 100	5명이 이득 볼 때 1명이 해 — 대체로 좋음
NNT 100, NNH 20	1명 이득에 5명 해 — 나쁨

다만 이득과 해의 무게가 다릅니다. 사망을 막는 것과 두통이 생기는 것은 같은 1이 아니에요.

숫자가 판단을 대신하지는 않습니다. 다만 <b>무엇을 저울질하는지</b>를 분명하게 만듭니다.

Python 브라우저에서 실행

# NNT 와 NNH 를 같은 저울에 올린다
def nn(p_treat, p_ctrl):
    arr = abs(p_treat - p_ctrl)
    return float("inf") if arr == 0 else 1 / arr

cases = [
    # 이름,           약군 이득률, 위약군 이득률, 약군 위해율, 위약군 위해율
    ("생명을 늘리는 항암제",  0.42, 0.28,  0.18, 0.06),
    ("증상만 줄이는 약",      0.55, 0.48,  0.12, 0.04),
    ("예방약(건강한 사람)",   0.02, 0.01,  0.010, 0.002),
]
print(f"{'':22} {'NNT':>6} {'NNH':>7}   저울")
for name, t, c, ht, hc in cases:
    nnt, nnh = nn(t, c), nn(ht, hc)
    verdict = "이득이 앞선다" if nnt < nnh else "위해가 앞선다"
    print(f"{name:22} {nnt:6.0f} {nnh:7.0f}   {verdict}")
print()
print("같은 숫자라도 병이 얼마나 심한지에 따라 읽는 법이 달라진다.")
print("예방약은 건강한 사람에게 주므로 NNH 기준이 훨씬 엄격하다.")

고등학생3상의 안전성 수집

3상은 효과만 보는 게 아닙니다. 가장 큰 안전성 자료가 여기서 나옵니다.

규모	잡을 수 있는 빈도
수백 명	1% 정도까지
수천 명	0.1% 정도까지
수만 명 (4상)	더 드문 것

/trial 18강의 3/n 법칙이 여기서도 적용됩니다.

3상에서 안전성을 모으는 방식

1상은 안전성이 목적이었습니다. 3상은 효능이 목적이지만 안전성은 계속 모읍니다 — 그리고 여기서 처음으로 충분한 사람 수가 생깁니다.

1상 (78명)	3상 (1000명 이상)
흔한 이상반응은 보인다	1% 수준까지 보인다
3의 법칙: 발생률 상한 3.8%	0.3% 까지 배제할 수 있다
건강한 사람 — 바탕이 조용하다	환자 — 병 자체의 증상과 섞인다
몇 주	1~3년 — 늦게 나오는 것이 보인다

그래도 1/10,000 짜리는 못 봅니다. 그건 시판 후(20강)에나 보입니다. 허가는 "안전하다" 는 선언이 아니라 "지금까지 본 것으로는 저울이 이쪽으로 기운다" 는 판단입니다.

고등학생저울이 기울지 않을 때

규제기관의 선택	내용
조건부 허가	추가 시험을 조건으로
제한적 허가	특정 환자군에만
위해성 관리 계획	모니터링·교육을 조건으로
자문위원회 소집	외부 전문가 의견
보완요구	자료를 더 내라
불허	—

허가/불허의 이분법이 아닙니다 — 조건을 붙이는 선택지가 여럿 있습니다.

🤔 확인 문제

어떤 약의 NNT 가 25, NNH(중대한 이상반응) 가 200 입니다. 이 정보만으로 말할 수 있는 것은?