1강 / 20강
견딜 수 있다에서 나은가로 — 이 20강이 서는 자리
Wong 2019 · 1상을 넘긴 약의 대부분은 여기서 죽는다
/trial 강의는 건강한 사람 78명에게 약을 처음 넣는 데서 끝났습니다.
그 시험이 말한 것은 딱 하나였어요 — 시험한 용량에서 큰 탈이 없었다.
그건 좋은 소식이지만 아무도 사지 않을 소식입니다. 약을 팔려면 다른 문장이 필요합니다 — "이 약은 이 병에 듣는다."
그 문장 하나를 얻는 데 보통 5~8년과 수천 명이 듭니다. 이 20강은 그 시간에 관한 것입니다.
가장 많이 죽는 곳
Wong 2019 는 2000–2015년의 임상 21,143건을 세었습니다. (이 논문은 2018년 정오표로 몇 칸이 고쳐졌어요. 아래는 고쳐진 값입니다.)
| 구간 | 다음으로 가는 비율 |
|---|---|
| 1상 → 2상 | 66.4% |
| 2상 → 3상 | 58.3% |
| 3상 → 허가 | 59.0% |
| — 경로를 따라가 센 1상 → 허가 13.8% — | |
세 관문이 다 좁습니다. 그리고 뒤로 갈수록 비쌉니다 — 3상에서 떨어지는 것은 2상에서 떨어지는 것보다 백 배쯤 아픕니다.
이 강의가 쓰는 재료
/trial 은 폐가 굳는 병(특발성 폐섬유증)의 약을 재료로 썼습니다.
그 약은 아직 1상까지만 갔어요.
그래서 이 강의는 같은 병에서 실제로 허가까지 간 두 약을 씁니다. 2014년 10월 15일, 같은 날 허가된 두 약입니다.
닌테다닙
2상 TOMORROW (432명) → 3상 INPULSIS-1 · INPULSIS-2 (1,066명)
쌍둥이 3상이 둘 다 1차 평가변수를 맞혔다
쌍둥이 3상이 둘 다 1차 평가변수를 맞혔다
피르페니돈
3상 CAPACITY 004 · 006 → 보완요구 → 3상 ASCEND
쌍둥이 3상이 하나만 맞혔고, 그래서 한 번 거절당했다
쌍둥이 3상이 하나만 맞혔고, 그래서 한 번 거절당했다
둘의 길이 갈린 덕분에 이 20강의 거의 모든 주제가 실제로 벌어진 일로 설명됩니다. 같은 날 허가된 두 약이 전혀 다른 길을 걸었어요.
🤔 확인 문제
1상을 통과한 약이 최종 허가에 이를 확률로 Wong 2019 가 보고한 값은?
해설 경로를 따라가 센 값이 13.8% 입니다. 22.8% 는 단계별 비율을 곱해서 나온 다른 값이고, 3.4% 는 종양만 따로 본 값이에요.
🤔 확인 문제
이 강의가 닌테다닙과 피르페니돈을 함께 쓰는 이유로 가장 알맞은 것은?
해설 한쪽은 쌍둥이 3상이 둘 다 성공했고, 다른 쪽은 하나만 성공해 거절당한 뒤 시험을 하나 더 했습니다. 그 차이가 이 강의의 교재입니다.